変性および非変性条件におけるGalNAc修飾siRNAのイオンペア逆相LC/MS分析

ユーザーベネフィット

- シングル四重極質量分析計LCMS-2050と解析ソフトウェアLabSolutions Insight Biologicsを用いてGalNAc修飾siRNAの分子量確認が可能です。 - LabSolutions Insight Biologicsでは複数核酸配列を対象に一度に解析できます。ユーザーが任意の核酸塩基やリンカー、リボース、修飾を登録して解析することも可能です。

はじめに

核酸医薬のうちRNAを標的とするアンチセンス医薬やsiRNA医薬は、遺伝性疾患や難治性疾患に対する新しいモダリティとして盛んに研究が進められています。これら核酸医薬の肝臓への取り込みを向上させる薬物送達システム（DDS）として、N-アセチルガラクトサミン（GalNAc）修飾核酸が注目されています。GalNAcは肝臓に多く発現するアシアロ糖タンパク質受容体（ASGPR）に結合し、肝細胞内へ取り込まれます。これを利用してGalNAc修飾した核酸医薬を肝細胞内へ効率的に送達することが可能です。多くの場合、GalNAc三残基を有するtri-antennary GalNAc（Tri-GalNAc）構造がASGPRへの高効率なリガンドとして用いられています。 本稿では、シングル四重極質量分析計LCMS-2050を用いて変性および非変性条件でGalNAc修飾siRNAのイオンペア逆相LC/MS分析を行った事例を紹介します。

2026.04.08