核酸医薬品

 

核酸医薬品は一般に、十数~数十塩基(修飾塩基も含む)が連結したオリゴ核酸で構成されます。タンパク質に翻訳されることなく直接生体に作用するもので、化学合成により製造されます。
核酸医薬の特徴としては、特定の病気に絞った治療薬を創出することができること、膨大な数の候補化学物質の中から新薬候補を探索して研究するという従来法に比べ手間が省けることなどが挙げられます。核酸医薬はデザインしやすく化学合成できることが利点ですが、血液中、細胞中に豊富に存在する「エキソヌクレアーゼ」、「エンドヌクレアーゼ」 により、投与後速やかに分解、排泄されることが実用化の上で大きな課題でした。この問題も、生体内での化学的安定 性などの改善を目的に修飾核酸を導入する方法や、病巣部位へのターゲティングを行うDDS技術(Drug Delivery System)の技術開発により解決されつつあります。

核酸医薬品

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